消除基因治疗应用中大规模病毒载体生产的规模放大挑战

开发可负担且可获得的COVID-19疫苗的热潮不仅加速了基于病毒载体、mRNA和pDNA的疫苗等治疗模式的研发，而且还向生物工艺界提出了挑战，要求其解决这些重要救命药物生产过程中与规模放大相关的独特挑战。本文阐述了目前的一些想法和经验，以消除瓶颈的潜在挑战，从而将腺病毒载体技术放大至2000 L及以上。 腺病毒载体是将基因递送至特定人类细胞的有吸引力的载体，已被广泛用于COVID - 19疫苗和基

2023人用疫苗市场发展现状与未来趋势研究报告

使用一次性技术放大生产工艺

尽管新的一次性技术提供了克服 ATMP 生产中的若干挑战所需的灵活性，但生产商在进行规模放大时必须注意许多考虑因素和障碍。 自生物药问世以来，其需求一直在增长，2020 年生物药市场价值约为 3,026.3 亿美元，预计到 2026 年将达到 5,092.3 亿美元，复合年增长率为 9.06%。随着研究和技术的进步，可用的生物药种类日益繁多，包括单克隆抗体 (mAb)、预防性疫苗、基因治疗病毒载体

用于基因治疗的重组腺相关病毒生产的进展

来自REGENXBIO Inc.的研究人员近日发表了题为“Advances in Recombinant Adeno-Associated Virus Production for Gene Therapy”的文章。本文为原文内容简介，详细内容，请参考原文。 重组腺相关病毒 (rAAV) 是用于递送遗传物质、以进行基因治疗的主要载体，但其低产量和产品质量导致高生产成本，目前，这仍然是该领域的主要挑

使用一次性系统进行连续mAb生产

使用一次性系统连续生产 mAb 可以在更短的时间内用更小的设备生产更多的 mAb，更准确地说，体积减少了 5-10 倍。这是通过提高生产力和减少非增值操作（例如保持步骤）来实现的，这同时降低了资本和运营费用。这与对过程控制和设备的更高要求、高培养基消耗和通常低产品滴度形成鲜明对比。使用一次性系统的这种方法相关的典型特异性生产率约为 1 g/L/day，产品滴度在 0.3 和 1 g/L 之间。然而

从我国2016-2020年新药批准情况看新药研发及审批趋势