现货型CAR-T疗法的危机：Cas9基因编辑后，T细胞繁现染色体异常

撰文丨王聪编辑丨王多鱼排版丨水成文转自生物世界2017年，美国 FDA 批准了首款 CAR-T 细胞疗法上市，人类进入细胞治疗时代，CAR-T 细胞疗法在血液类癌症中取得了很好的临床效果。目前，已上市的几款 CAR-T 疗法都是使用的来自癌症患者自身的自体 T 细胞，自体细胞疗法的优势在于能够在患者体内长时间发挥作用，且不产生排异反应，但该方法也存在着许多局限性，自体细胞疗法耗时长，一些急性白血病

长文深挖RNA药物研发：ASO，siRNA傻傻分不清楚？

以下文章来源于Claudisiran药药 ，作者机车宝贝如果说发现RNA是起点，那么两条单链RNA可以base-pair的发现就是解锁RNA成药性的钥匙。1RNA药物研发历史RNA的发现可追逐到1890年，自此之后很长一段时间RNA都被认为只能以单链的形式存在。1939年，RNA被发现具有“合成/表达蛋白”的功能。直到1956年，MIT的生物物理学家Alexander Rich发现两条单链的RNA

核酸药物产业链、临床进展及竞争格局

非病毒性CAR-T的过去、现在和未来

前言过继转移嵌合抗原受体（CAR）T细胞是一项强有力的技术，它彻底改变了免疫治疗的方式。其在难治性和复发性血液系统恶性肿瘤中完全和长期的疗效令人印象深刻，这也为实体肿瘤的治疗开辟了新的可能性。然而，细胞治疗的广泛应用受到了T细胞转染常用病毒载体自身局限的阻碍。在mRNA疫苗和CRISPR/Cas9精准基因编辑的时代，新的无病毒T细胞工程化方法正在成为下一代CAR-T细胞制造的更通用、灵活和可持续的

药物晶体领域常用术语大盘点

来源：药渡撰文：小七 编辑：丸子“晶型，晶习和晶系有什么区别吗？”“亚稳晶型就一定不稳定吗？”“亚稳区间是什么意思呢？”以上是平时交流过程中笔者被问到的一部分有代表性的问题。近些年，国内越来越重视药物结晶这一领域，中国药典有发布晶型研究相关的指导原则，国内的CRO龙头以及顶尖创新药企也都在建设完善的结晶平台。实践过程中笔者发现，不只是结晶领域的研究人员，其他方向的如材料，药化和药剂的研究人员

CAR-T细胞的免疫原性

前言过继性免疫治疗是血液学的一种变革性治疗方法，它通过基因工程在T细胞表达合成嵌合抗原受体（CAR）。针对 B 细胞白血病和淋巴瘤中的 CD19 抗原的 CAR-T 细胞已得到临床认可，目前成为全球范围癌症中心实施的“常规” 治疗手段。CAR结构由三部分组成：细胞外抗原识别结构域、跨膜结构域和含有CD3ζ或共刺激分子的细胞内信号转导结构域。CAR-T细胞具有诱导体液和细胞免疫抗CAR应答的潜力，这