基因治疗行业综述报告

一、基因治疗行业概况1.1 概念基因支持着生命的基本构造和性能。其有两个重要的属性，一个是基因的物质性,另一个重要属性是信息性，信息的属性离不开传递，而一旦传递中途发生变故，误差的基因会导致生物体不能适应环境或者导致自身的毁坏。基因治疗(gene therapy)实际上就是DNA分子中核苷酸种类、数量和顺序的改变，导致遗传信息的改变而致病。由于癌变及遗传性疾病等是因体内某种基因缺乏、缺陷或突变引起

新药临床前研究与评价

中国兽医药品监察所：加强兽药国际交流与合作的思考

近年来，随着全球一体化进程的加速，我国兽医药品国际合作坚定地实施“走出去”和“引进来”相结合战略，各项工作顺利开展。经过多年发展，国内兽药产业已逐步形成门类较为齐全、品种相对多样、技术较为先进、产业链较为完整，并具有一定国际竞争力的产业体系 。2007年我国恢复在世界动物卫生组织（World Organization for Animal Health,WOAH）的权利和义务以来，兽药对外交流与合

通过灌流生物反应和集成式澄清技术，强化 AAV 工艺

由于腺相关病毒 (AAV) 的现有成功案例和巨大的潜力，对临床试验和获批治疗应用中AAV的需求正在增加。与给药策略相关的高剂量要求正在挑战生物工艺工程师，以开发更有效的技术和创新策略，提高单位体积生产率。在这项研究中，我们比较交替式切向流 (ATF) 和切向流深层过滤 (TFDF) 技术在以下方面的潜力：1) 使用哺乳动物 HEK293 细胞和瞬时转染实施高细胞密度灌流工艺，以生产 AAV8，以及

除病毒过滤：生物工艺中的当前和未来实践

对于在哺乳动物细胞中生产的药物产品，在生产过程中需要进行安全保证实践，以确保最终的药物产品是安全的，不会受到病毒污染的潜在风险。除病毒过滤器通过强大的、基于尺寸的截留机制针对一系列病毒提供病毒截留。因此，除病毒过滤步骤通常用于精心设计的重组治疗性蛋白纯化流程，并且是在生物技术产品生产过程中，将外源和内源性病毒颗粒风险降至最低的总体策略的关键组成部分。这篇综述总结了除病毒过滤的历史，目前可用的除病毒

除病毒过滤：操作考量

对于在哺乳动物细胞中生产的药物产品，在生产过程中需要进行安全保证实践，以确保最终的药物产品是安全的，不会受到病毒污染的潜在风险。除病毒过滤器通过强大的、基于尺寸的截留机制针对一系列病毒提供病毒截留。因此，除病毒过滤步骤通常用于精心设计的重组治疗性蛋白纯化流程，并且是在生物技术产品生产过程中，将外源和内源性病毒颗粒风险降至最低的总体策略的关键组成部分。这篇综述总结了除病毒过滤的历史，目前可用的除病毒