细胞 & 基因治疗生产中的新兴技术和公司：基因治疗的新工具

由于最近的成功和 AAV 的挑战，以及 mRNA 作为一种新的 COVID 疫苗方式的意外胜利，基因治疗生产正在快速发展，这进一步引起了人们对非病毒基因治疗的兴趣。我们首先介绍新的生物分子形式，这些形式可能正在取代用于疫苗和基因治疗的质粒，尤其是狗骨 DNA (doggybone DNA，dbDNA)，它在 2022 年吸引了许多额外的行业兴趣（包括与拜耳、龙沙和默克的交易）。然后我们讨论生产 A

细胞 & 基因治疗生产中的新兴技术和公司：更好的 AAV 生产

AAV 是体内基因治疗的主要形式，有几种已批准的药物，数百项正在进行的 1 期、2 期和 3 期试验主要针对眼部、肝脏、肌肉或中枢神经系统适应症，但也有针对心血管和肺部疾病的新研究。这些产品使用一系列天然血清型（AAV2、AAV8、AAV9、AAV5、AAV6、AAV1、AAVrh10、AAVrh74）或越来越多地使用工程衣壳。转基因受各种启动子（CMV、CBA+CBh、CAG、普遍存在的、天然的

CDMO行业深度报告：市场现状、产业趋势、产业链及本土优势企业深度梳理

用于哺乳动物细胞生物反应器规模放大的数字化方法

随着数字化和大数据分析的最新进展，越来越多的制药公司正在采用数字工具来实现现代化。生物反应器内的生物现象是此类数字方法的关键目标，因为这些过程通常很复杂且难以扩展。从历史上看，经验法则已用于匹配生物反应器规模的性能指标。尽管这些方法已经很成熟并且被行业广泛采用，但还没有开发出通用的解决方案来克服工艺开发和放大过程中面临的许多挑战。几种基于计算机的方法可以潜在地应用于生物反应器的规模放大，包括知识驱

漫谈mRNA疫苗 (三) ：蛋白质翻译

之前的文章“漫谈mRNA疫苗 (二)：mRNA转录”详细介绍了mRNA转录的机制，本文来详细介绍一下蛋白质的翻译。蛋白质翻译由mRNA模板合成，该过程在整个进化过程中高度保守：所有mRNA都是从5’端到3’端方向进行翻译形成多肽链；多肽链均是从氨基端到羧基端合成；每个氨基酸均由mRNA中的三个碱基 (一个密码子) 所确定，这是一个几乎通用的遗传密码。蛋白质翻译的基本机制在所有细胞中也是相同的：翻译

漫谈mRNA疫苗 (二) ：mRNA转录

之前的文章“漫谈mRNA疫苗（一）：基本结构”详细介绍了mRNA/mRNA疫苗的基本结构，本文来详细介绍一下mRNA的转录。在所有细胞中，转录的机制基本是相同的 – 转录是通过RNA聚合酶来进行。真核生物细胞包含三种RNA聚合酶，它们转录不同种类的基因。此外，真核生物细胞RNA聚合酶需要与多种其他的蛋白质相互作用以启动转录。不亦乐乎 | 作 者生物制药小编 | 来 源Dara | 编 辑01RNA